USA, editing genetico come cura

Il 13 novembre in California medici e scienziati hanno provato a modificare il DNA di un uomo per curarlo dalla rara sindrome di Hunter, malattia genetica per la quale non viene prodotto un enzima importante nel metabolismo dei carboidrati, e per cui spesso si muore precocemente, se non si ricorre alle cure ordinarie, che possono costare 400.000$ l’anno, per tutta la vita.
Questa è la prima volta che il genoma viene modificato direttamente all’interno del corpo di un paziente; infatti in Cina un anno fa si era già usato l’editing genico per curare il cancro, ma in quel caso erano state prelevate delle cellule del sistema immunitario, modificate per attaccare più efficacemente le cellule tumorali e poi reinserite. La tecnica utilizzata è diversa rispetto a quella cinese.

Invece della buona vecchia Crispr–Cas9, è stata usata la tecnica della “nucleasi a dita di zinco” una sorta di forbice che “taglia” un certo target e permette al gene corretto di inserirsi.

Come si agisce praticamente? Si modifica un virus per renderlo innocuo e capace di far produrre alle cellule le dita di zinco e il gene corretto, poi le si inviano negli organi interessati. Una volta che il virus ha agito, le cellule colpite e tutte le cellule da queste generate (“figlie”) saranno in grado di sintetizzare l’enzima mancante.

Il pericolo di questa tecnica è quello che le dita di zinco vadano a tagliare delle sequenze genetiche simili al target, dette starget, andando così a creare nuovi problemi. Questa possibilità è piuttosto remota, comunque sequenziando preventivamente il DNA del paziente si può capire se il problema può insorgere o meno.

Il paziente Brian Madeux ha avuto il coraggio di sottoporsi a qualcosa di nuovo e ha dichiarato: «Voglio assumermi questo rischio. Spero che aiuterà me e altre persone». Se veramente la terapia sarà stata d’aiuto lo si saprà però solo tra tre mesi.

E per quanto riguarda l’etica? Certamente curare una malattia col consenso del paziente non è da ritenersi sbagliato, ma stiamo attenti a non oltrepassare Gattaca, perché date le mire di onnipotenza degli uomini, da qui all’eugenetica, ai “figli programmati”, il passo potrebbe essere breve.

E la fantasia della natura è così bella.

Nicola Varacalli

 

Cosa ne pensi?

%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: